В России создали лекарственное средство для лечения гепатита В, использующее технологию генного редактирования, сообщили в Сеченовском университете. «Мы разработали инновационную невирусную систему доставки на основе биоразлагаемых наночастиц.
Нам впервые удалось эффективно упаковывать комплексы CRISPR/Cas с показателем порядка 80 процентов», — отметил Дмитрий Костюшев, руководитель лаборатории генетических технологий в области разработки медикаментов. По его словам, одна наночастица способна содержать от 200 до 250 копий противовирусных комплексов, чего достаточно для полного устранения всех копий вирусного генома внутри заражённой клетки.
«Мы модифицируем поверхность наночастиц таким образом, чтобы комплексы доставлялись именно в те клетки, которые подвержены вирусной инфекции, и наши исследования подтверждают, что наночастицы проникают в 90-95 процентов инфицированных клеток», — добавил Костюшев. Также он подчеркнул, что препарат обладает коротким временем действия: спустя 20-24 часа в печени не остаётся никаких следов.
Кроме того, комплексы CRISPR/Cas можно адаптировать для различных целей: редактировать гены, воздействовать на эпигеном, менять последовательности нуклеотидов ДНК или РНК. «Наши системы доставки универсальны: они могут транспортировать самые разные «грузы» — от противоопухолевых агентов до средств генного редактирования — напрямую в нужный орган», — пояснил Костюшев.
Учёный уточнил, что такие технологии применимы для исправления генетических мутаций, разрушения опухолей или подавления инфекций — в зависимости от поставленных задач.