В последние годы технологии генной и клеточной терапии значительно продвинулись вперёд и активно применяются для лечения растущего числа наследственных, онкологических и аутоиммунных заболеваний. Именно поэтому они уже стали не просто перспективными, а технологиями современности, отметили российские эксперты на V Конгрессе молодых ученых, проходившем на федеральной территории «Сириус». На сессии под названием «Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине» обсуждались ключевые факторы, влияющие на развитие данных направлений, а также вызовы, с которыми сталкиваются исследователи, врачи и регуляторы в процессе создания медицины будущего.
«Все данные, получаемые в результате полногеномных исследований, служат фундаментом для создания генной терапии. Именно в этом мы видим огромный прогресс — классическую генозаместительную терапию», — рассказал Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра им. академика Н. Бочкова и главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России.
По словам Куцева, существуют и другие методы лечения миодистрофии Дюшенна и целого ряда моногенных заболеваний, в частности, основанные на применении технологий молекул малых РНК (мРНК). «У нас открываются отличные перспективы в этом направлении», — подчеркнул он.
«Генные технологии развиваются с впечатляющей скоростью и уже являются реалиями сегодняшнего дня, а не отдалённого будущего. Особенно они эффективны в диагностике и терапии моногенных наследственных заболеваний», — заявила Мария Воронцова, заместитель директора по научной работе Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова, ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России и член президиума Российской ассоциации содействия науке.
Она выделила преимущества генных технологий: «Прежде всего, отмечается снижение стоимости этих разработок». Кроме того, в клинической практике всё активнее применяются новые методики, такие как редактирование генома, добавила Воронцова.
Вместе с тем, она отметила важность учёта регуляторных требований и мнения практикующих врачей при совершенствовании генных методов. «Врачи, как правило, более консервативны, чем учёные, и это часто приводит к определённым противоречиям», — пояснила она.
Денис Логунов, заместитель директора по научной работе Национального исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии им. академика Н. Ф. Гамалеи, подчеркнул, что успехи биомедицины открывают возможности для персонализированного подхода в лечении рака.
«Современный путь развития — это переход к полноценному генетическому анализу, включая полный секвенс опухоли. Понимание структуры и мутаций опухоли даёт онкологам мощный инструмент для таргетной химиотерапии, значительно повышая её эффективность», — отметил он.
О достижениях в сфере клеточной терапии рассказала Анастасия Ефименко, заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова.
«Этот год стал для нашей страны своего рода переломным моментом — с гордостью могу отметить, что как в нашу страну, так и в ведущие клинические центры поступили первые отечественные оригинальные клеточные препараты для лечения тяжелейших болезней, не имеющих альтернатив», — рассказала Ефименко. По её словам, это стало возможным благодаря поддержке на федеральном уровне и гибкому подходу регуляторов, которые значительно упростили процесс внедрения новых препаратов в клиническую практику.
Конгресс молодых ученых является центральным ежегодным событием в рамках Десятилетия науки и технологий в России.